天价药物Zolgensma治疗，致儿童现肿瘤！

瑞士制药巨头诺华（Novartis）上周五称，接受全球最贵药物之一Zolgensma治疗的儿童中，已诊断出9例肿瘤，其中2例显示与治疗相关的基因整合证据。该药用于治疗婴儿和幼儿脊髓性肌萎缩症（SMA），一种严重遗传性神经肌肉疾病，早亡风险高。

诺华称，自2019年首次获批以来，共收到9例曾接受Zolgensma治疗患者的肿瘤报告，但未说明发现国家及治疗与诊断间隔时间。2例显示载体DNA整合进患者DNA的证据，患者已接受治疗并继续监测。肿瘤属已知可能风险。该药通过替换缺陷基因发挥作用，未治疗患儿肌肉会逐渐无力，常在两岁前瘫痪或死亡。2019年在美国获批，2020年获欧盟批准。

英国脊髓性肌萎缩症协会（Spinal Muscular Atrophy UK）呼吁“相对看待”这些数字，等待卫生部门更多信息。该协会称，全球逾6000名儿童接受该治疗，报告和确认病例数仍低。该药单次注射费用曾估计近200万欧元，被称为“全球最贵药物”。

来源：《LeParisien》