【欧洲时报记者周轶伦编译报道】即使是在社保制度较为完善的法国，各界对昂贵的新药定价态度也是莫衷一是。2016年，曾有110名癌症和血液病科医生在《费加罗报》上刊登联名信，反对涨无止境的抗癌新药，其中包括法国血液病科教授Jean-Paul Vernant，他是法国政府2014-2019抗癌计划意见书的撰稿人。反对新药定价过高者认为，“天价药”势必造成医疗资源配置不平等，过高的新药价格导致只有少部分最严重患者得以享用最新医疗成果。但制药公司认为，只有医药行业的高收益才能吸引资本的大规模投入，医药研究才得以突飞猛进。也有不少人将矛头指向了无法与医药发展速度相匹配的新药定价谈判体系，呼吁法国政府为日益僵化的新药定价制度带来一场新变革。
惊人的“续命”代价与癌症医生的担忧
2017年3月，经过三年艰难谈判，法国政府与美国生物制药公司Gilead就丙肝明星药Sovaldi达成价格协议。2013年，Gilead公司为这种三个月内即可医治丙肝的新药要价5.6万欧元/人，法国政府第一次谈判就将价格压低至4.1万欧元/人。但如果每位病人都需使用这种药，这对社保体系来说负担仍然过重。于是，这种新药只得保留给病情最严重的患者。直到新的竞争对手到来——美国默克制药厂一款新药面世且价格更便宜，Sovaldi才被压至2.87万欧元/人这个公共部门足以承担的价格。
这场谈判胜利只是宣告了政府与制药公司价格博弈战的开端。根据法国癌症研究所（Inca）数据，从2005年到2015年，抗癌药价格上涨了10%，加上癌症免疫疗法的到来，新药价格正迅速暴涨。虽然某些癌症患者的生命预期可以被延长几年而不是先前的几个月，但有关续命一年需要花费多少钱的讨论在法国也是争议不断。
比如跨国生物制药公司BMS的免疫治疗药Opdivo的药价为平均每位患者每年6.5万欧元；因救了美国前总统吉米.卡特一命而声名远扬的默克药厂抗癌神药Keytruda需花费每位患者每年平均8.5万欧元。美国Biogen生物科技公司研发出一种遗传病的解药，这种遗传病会使肌肉渐渐萎缩，且一直无法医治。但这种神奇的救命药每年的费用高达75万美元/人，鉴于这一天价，一些美国保险公司立即宣布其投保人无法享受这种药物报销。在法国，有1500人需要这种药，预计花费每年可超过10亿欧元。
但另一边，制药厂强调新药并不会使法国医疗保险爆表。美国制药公司Bristol-myers squibb法国行政经理Dana Vigier认为，“法国医疗保险在药物方面的支出近年来一直处于平稳态势。一些旧药的定期降价和不在报销行列的药物可以弥补新药高昂的开销。”据法国国家经济统计局（Insee）数据，2017年，法国医保总的支出约占国内生产总值的11%，多年来并无明显变化。不过，这些天价新药才进入医疗市场不久，如果将来新药数量猛增，情况又会变得如何？法国医疗保险还能支撑这些天价新药吗？这也是2016年110名公开发表联名信的癌症和血液病科医生的主要担忧之一。
这种担忧的确正在蔓延。法国经济、社会和环境理事会（CESE）和法国审计局对社保在创新治疗方面的支出已展开调查。法国癌症研究所（INCA）也公开质疑，在天价药面前，现有医疗体系能否保障每位患者接受最适合的治疗？法国多发性骨髓瘤患者协会会长Bernard Delcour在致法国卫生部的一封公开信上写道，“一些在国外已经开始使用的新药还未进入法国，这将剥夺上百患者的生存机会。我们相信是‘要价’造成了延误。”
新药价格是如何制定的？
天价新药对公共权力部门造成的压力不仅体现在法国。欧洲议会在去年也向制药公司呼吁价格的透明度。美国总统特朗普在去年公开敦促药企降价。事实上，美国总统若能付诸行动，可能受益范围将波及全球。因为很大一部分新药都是在美国市场首发。法国健康高级总署（HAS）前署长Jean-Luc Harousseau表示，“在美国的定价将直接成为该药在其他国家上市的参考价，尤其是欧洲。”
在美国，药物价格由制药厂制定，接着制药厂再会与私人保险公司谈判。但2003年投票通过的法案规定，美国联邦医疗保险（Medicare）不再有权与制药公司议价。法国健康高级总署患者代表Jean-Pierre Thierry表示，“毕竟Medicare占有很重要一部分市场，尤其在抗癌方面，于是这对新药降价造成很大障碍。”根据经合组织数据，美国最畅销的100种药的营业额4年内翻了7倍。
美国推奥巴马改革时，支持医保改革派称美国医疗健康支出占国内生产总值18%（法国仅11%），而有4000万人无任何医保，同时，美国的人均期望寿命是发达国家中最低的；反对者称支出仅16%，但即使16%，也比法国高出50%。这也解释了为何同一种治癌药（110位专家联名信举例），美国的价格相当于法国药价的两到三倍。
在法国，制药公司与政府通过健康产品经济委员会（ Comité économique des produits de santé）共同协商制定价格。第一次协商会是在健康高级总署的支持下进行，将记录药物研发所进行的投资，这将成为与健康产品经济委员会商定价格的基础，制药公司还需提供临床有效性研究报告以及预算影响分析。如果材料具有说服力，制药厂提出的价格就会被接受。反之，委员会可以要求制药公司降价。药厂与健康产品经济委员会的协议会在网上公示，但对于委员会运作的透明度以及委员会是否受制于制药公司压力集团仍受到很多质疑。
政府与药厂的价格博弈战
不可否认的是，委员会的议价余地很少，因为绝不会有一位卫生部长会拒绝报销某一有效的治疗方式，仅仅因为它的价格过于昂贵。为了鼓励开发新药，法国政府从2003年起，对新研发的药品开放价格，即制药商在获得透明委员会的批准后，如果健康产品经济委员会没有明确的否定，便可以按照自己的意愿确定新药价格上市销售，并很快登记进入可以报销的药品名册。而且，法国规定新药的价格需要与意大利、西班牙、德国和英国保持一致。由于德国和英国对新药价格没有管控，于是制药厂都会选择先在德、英两国上市，接着再在法国定个好价钱。对此，健康产品经济委员会主席Maurice-Pierre Planel认为，不能完全指望依靠委员会通过与药厂的谈判来压价。新药价格过高的原因并不在于此。“我们已尽可能获得最大价格折扣”，Maurice-Pierre Planel强调。
经合组织的经济学家Valérie Paris认为，“到目前为止，各国都认为这种秘密协商议价是最好的压低药品价格的方式。但许多国家开始对此进行质疑。”就好比大减价，如果起价就很高，即使拿到很高的折扣，最终售价仍可能是天价。不过令人震惊的是，这种议价往往与药厂研发成本相脱节。健康产品经济委员会主席Maurice-Pierre Planel介绍说，“从80年代末起，新药的价格制定主要取决于它相比现有治疗方式的有效性上。”
可以肯定：目前定价体系使得制药研发公司非常有利可图。根据经济、社会和环境委员会数据，这些制药公司的平均回报率超过20％，而其他领域为8％。“这一利益对吸引未来投资至关重要”，法国制药企业协会（LEEM）会长Patrick Errard表示。然而，不确定的是，研究和开发成本增长速度与新药价格增长速度是否一样。
法国居里研究所所长Thierry Philip教授表示，“许多由政府出资的公共研究成果直接运用到了新药开发上。”
“而且新药开发阶段变得越来越短：这些新药的效果很快就会出现，在能够将治疗方法推向市场之前不再需要对许多患者进行长期和昂贵的分析实验”，110名癌症和血液病科医生公开联名信发起人Jean-Paul Vernant教授说。
“买卖双方之间的讨价还价能力需要重新平衡，”经合组织在其最新报告中表示。有些专家提议可强制推出一种“官方许可”，允许政府在药价过于昂贵的情况下，越过专利权自行生产药物。但在具体操作上，这种设想几乎不可能实现。首先，在欧盟规范框架下，这种药价过高的判定并不具有正当性。经合组织的经济学家Valérie Paris表示，“比利时、卢森堡和荷兰已有意向建立联盟以压低药价，但作为制药业发达的法国和德国是否会迈出这一步，令人怀疑。”
陈旧的新药价格制定体系
法国目前的价格制定体系可能已无法适应医药产业的创新发展，法国《回声报》近日报道称，这种不协调可能使患者和制药厂陷入困境。
比如，美国AbbVie制药公司的突破性抗癌药Venclyxto在获得欧盟销售许可后，花了18个月才商定价格在法国上市。但此时这种新药早已不新。美国当局已对治疗白血病的新药组合Venclexta和Rituxan开绿灯。如果要在法国用上这种新药组合，又将是一条漫长的议价之路。
除了议价，还有特殊报销清单（liste en sus）注册问题。通常一家医院接待一名患者，医院会从社保局获得一笔患者住院总的报销打包费。当患者需要使用创新药且费用相当昂贵时，医院在报销打包费之外，还会获得金额相当于药物全价的报销费。这条措施是为了鼓励医院使用创新药。这些会得到全额报销的创新药需经过医院董事会和理事会同意才能在特殊报销清单（liste en sus）上注册。但有时，新药的注册会遇到各种麻烦。比如用于治疗膀胱癌的默克制药公司抗癌新药Keytruda就遇到棘手问题。对于膀胱癌，医学界已20年没有什么进展，患者一般都通过化疗治疗，直到新药Keytruda的面世才打破这一局面。但法国健康高级总署透明度委员会关于Keytruda药效（SMR）审核给予的评级却属于中下位置，导致即使Keytruda价格昂贵也无法在特殊报销清单上注册成功。透明度委员会给出如此评级的原因却是由于该新药药效没有比较对象，而且该新药药效无法与化疗效果作对比。
哪些情况下，药物需从清单上去除也模棱两可。比如BMS药厂的Yervoy在2011年曾是治疗黑素瘤的传奇新药，但随着Opdivo和Keytruda这些新一代药物的出现，导致Yervoy在去年三月从清单中被去除。然而，许多通过Opdivo或Keytruda治疗的患者又不幸复发。一名免疫疗法专家表示，“我们需要重新使用Yervoy，但这种药从清单中被去除，使得重新使用困难重重。”
政府改革：新药进入市场期限减少至180天
法国总理菲利普于7月10日宣布了一系列与医疗行业相关的改革措施，旨在提高法国在医药产业层面的吸引力。菲利普总理希望在2022年之前，将新药进入市场的期限由现在的275天减少至180天。目前，新的医疗器械进入市场的时间期限可达500天，而德国只需106天。
政府还将改进“临时使用授权机制”。有些特别创新的药物获得销售许可（AMM）、进入市场之前，针对价格会有一系列谈判程序，但在这期间，这一机制可以帮助病人获得这些药物。从2018年初，已有500个“临时使用授权”发出。
同时，菲利普总理要求制药厂能够有效降低药价。他宣布已向健康产品经济委员会主席下达简化医疗产品定价程序的命令。
（编辑：刘望山）